متنوع

القرصنة بأنفسنا: الوعد بالعلاج الجيني

القرصنة بأنفسنا: الوعد بالعلاج الجيني

يستخدم العلاج الجيني حاليًا لتطوير استراتيجيات لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض الوراثية. لقد قطعت شوطاً طويلاً في السنوات الأخيرة وأصبحت تقنية واعدة بسرعة للعديد من الأشخاص المصابين بأمراض مستعصية.

إنها تقنية قوية للغاية تمكن العلماء من معالجة الحمض النووي بسهولة أكبر من أي وقت مضى. يعد CRISPR-Cas9 أحد أشهر الأمثلة الحالية لهذه الطريقة في تحرير الجينوم.

ولكن ، كما يمكنك أن تتخيل ، ليس الجميع متحمسًا لهذا المجال سريع التطور.

ذات صلة: الباحثون نجحوا في اختراق جهاز كمبيوتر باستخدام الحمض النووي الذي اشتريته عبر الإنترنت

ما هو تحرير الجينات؟

تحرير الجينوم (المعروف أيضًا باسم تحرير الجينات) هو مجموعة من التقنيات التي توفر للعلماء القدرة على معالجة الحمض النووي للكائن الحي. باستخدام هذه التقنية ، يمكن إضافة المادة الجينية أو إزالتها أو تغييرها في مواقع معينة في الجينوم.

تعد CRISPR-Cas9 (أو التكرارات المتناظرة القصيرة المنتظمة المتباعدة بانتظام - البروتين 9 المرتبط بـ CRISPR لإعطائها اسمها الكامل) واحدة من أكثر التقنيات شيوعًا المستخدمة في هذا المجال.

"لقد أحدث نظام CRISPR-Cas9 الكثير من الإثارة في المجتمع العلمي لأنه أسرع وأرخص وأكثر دقة وأكثر كفاءة من طرق تحرير الجينوم الحالية الأخرى." - Medium.com.

هل الحمض النووي مشفر؟

الجين هو تعليمة مكتوبة بلغة كود الحمض النووي ، والتي تحتوي على أربعة أحرف أو قواعد كيميائية (القواعد النووية): -

- أ - عدنين ،

- ج - السيتوزين ،

- T - الثايمين (أو Uracil (U) في RNA) ، و ؛

- ز - غينيا.

تميل هذه القواعد النووية إلى تكوين أزواج في نمط معين يمكن التنبؤ به. يتم دائمًا إقران كل A مع T ، وكل G دائمًا مع C.

يمكن للعلماء تحديد التسلسل الدقيق باستخدام تقنية تسمى تسلسل الحمض النووي للكشف عن ترتيب أزواج القواعد هذه.

الكود الجيني هو مجموعة القواعد التي يتم فيها تشفير المعلومات في المادة الجينية. يمكن أن يكون هذا إما في تسلسل DNA أو RNA والتي يتم ترجمتها لاحقًا إلى بروتينات (تسلسل الأحماض الأمينية) في جميع الخلايا الحية.

بهذا المعنى ، يمكننا القول بأمان أن الحمض النووي مشفر بالفعل. ليس ذلك فحسب ، بل إنه يحمل قدرًا هائلاً من المعلومات حول الكائن الحي وماضيه.

خلافًا للاعتقاد الشائع ، بدأ العلماء الآن في فهم أن ما كان يُعتقد سابقًا أنه حمض نووي "غير مرغوب فيه" له أهمية حيوية للكائن الحي.

لتحرير الجينات ، ليس الحمض النووي فقط هو المهم. تم أيضًا استغلال الإنزيمات التي تعمل في الخلايا لنسخ جزيئات الحمض النووي وقطعها وضمها كأدوات رئيسية لتطوير تقنيات ثورية جديدة في البيولوجيا الجزيئية.

تشمل التطبيقات استنساخ الجينات والتعبير عن بروتيناتها ، ورسم خرائط مواقع الجينات على الكروموسومات.

كيف يتم استخدام كريسبر؟

"تم تكييف CRISPR-Cas9 من نظام تحرير الجينوم الطبيعي في البكتيريا." - Quizlet.com.

"في البرية" تلتقط هذه البكتيريا مقتطفات من الحمض النووي من غزو الفيروسات. باستخدام هذه المادة الجينية التي تم التقاطها ، تمضي البكتيريا في إنشاء مقاطع الشفرة الجينية المعروفة باسم مصفوفات كريسبر.

تسمح هذه الإستراتيجية للبكتيريا باستخدام مصفوفات كريسبر "لتذكر" الفيروسات (أو تلك ذات الصلة الوثيقة).

"إذا هاجمت الفيروسات مرة أخرى ، فإن البكتيريا تنتج شرائح الحمض النووي الريبي من مصفوفات كريسبر لاستهداف الحمض النووي للفيروسات. ثم تستخدم البكتيريا Cas9 أو إنزيمًا مشابهًا لقطع الحمض النووي عن بعضها ، مما يؤدي إلى تعطيل الفيروس." - Quizlet.com.

يعمل نظام CRISPR-Cas9 بنفس الطريقة تقريبًا في المختبر. ينشئ الباحثون قطعة صغيرة من الحمض النووي الريبي (RNA) بتسلسل "إرشادي" قصير يربط (يربط) بتسلسل مستهدف محدد من الحمض النووي في الجينوم.

يرتبط الحمض النووي الريبي أيضًا بإنزيم Cas9.

كما هو الحال في البكتيريا ، يتم استخدام الحمض النووي الريبي المعدل للتعرف على تسلسل الحمض النووي ، ويقوم إنزيم Cas9 بقطع الحمض النووي في الموقع المستهدف. على الرغم من أن Cas9 هو الإنزيم المستخدم في أغلب الأحيان ، إلا أنه يمكن أيضًا استخدام إنزيمات أخرى (على سبيل المثال Cpf1).

بمجرد قطع الحمض النووي ، يستخدم الباحثون آلية إصلاح الحمض النووي الخاصة بالخلية لإضافة أو حذف أجزاء من المادة الجينية أو لإجراء تغييرات على الحمض النووي عن طريق استبدال جزء موجود بتسلسل DNA مخصص.

تسمح تقنيات كريسبر بالربط الجيني دون إدخال بتات دنا غريبة.

لديها العديد من التطبيقات المثيرة بما في ذلك القدرة على هزيمة السرطان في النهاية.

ما هو الجينات المستخدمة لربط؟

كما رأينا ، الجينات هي تسلسلات DNA ترمز للبروتين. التضفير الجيني هو شكل من أشكال الهندسة الوراثية حيث يتم إدخال جينات معينة ، أو تسلسلات جينية كاملة ، في جينوم كائن حي مختلف.

باستخدام تقنيات الربط الجيني ، يمكن إنتاج أشياء مثل اللقاحات.

على سبيل المثال ، باستخدام الحمض النووي من فيروس ضار وتقسيمه في جينوم سلالة بكتيرية غير ضارة.

عندما تنتج البكتيريا البروتين الفيروسي ، يمكن حصاد هذا البروتين. نظرًا لأن البكتيريا تنمو بسرعة وسهولة ، يمكن استخراج كمية كبيرة من هذا البروتين وتنقيته واستخدامه كلقاح.

يمكن بعد ذلك إدخال هذا البروتين إلى الفرد عن طريق الحقن ، مما يؤدي إلى استجابة مناعية. عندما يصاب الشخص بفيروس عن طريق التعرض الطبيعي ، يمكن أن تبدأ استجابة مناعية سريعة بسبب التطعيم الأولي.

تطبيق آخر لتكنولوجيا التوابل الجيني مرتبط بالجين المسؤول عن إنتاج فيتامين ب. يمكن إزالة الجين المحدد من جينوم الجزر وتقسيمه في جينوم الأرز.

من خلال القيام بذلك ، يتم تعديل سلالة الأرز المؤتلفة المعدلة وراثيًا لإنتاج فيتامين ب!

يمكن أن يكون لهذا العديد من الفوائد المتعلقة بالصحة ، لا سيما في دول العالم الثالث التي تعتمد على الأرز كمصدر غذائي رئيسي ولا يمكنها الوصول إلى مصادر غذائية أخرى غنية بالفيتامينات.

لذلك ، تسمح تقنية التضفير الجيني للباحثين بإدخال جينات جديدة في المادة الوراثية الموجودة لجينوم الكائن الحي بحيث يمكن نسخ الصفات الكاملة ، من مقاومة الأمراض إلى الفيتامينات ، من كائن حي ونقلها إلى آخر.

في عملية ربط الحمض النووي ، يتم قطع الحمض النووي لأحد الكائنات الحية وينزلق الحمض النووي لكائن آخر في الفجوة. والنتيجة هي الحمض النووي المؤتلف الذي يتضمن سمات الكائن الحي المضيف المعدلة بواسطة سمة في الحمض النووي الغريب.

إنه بسيط من حيث المفهوم ، ولكنه صعب في الممارسة ، بسبب العديد من التفاعلات المطلوبة لكي يكون الحمض النووي نشطًا.

تشمل الأمثلة السابقة المثيرة للاهتمام استخدام DNA المقسم من أجل: -

- إنشاء أرنب متوهج (كما تفعل أنت) ،

- تربية ماعز يحتوي لبنه على حرير العنكبوت ؛

- لإصلاح العيوب الوراثية عند المرضى.

الدنا والوظائف الجينية معقدة للغاية ومحدودة إلى حد ما ، ليس أقلها آثارها الأخلاقية المحتملة في المستقبل. على سبيل المثال ، من غير المحتمل أن نتمكن من إنشاء زرافة بأنياب الفيل - ولكن لها فوائد أخرى واضحة لن تتحقق إلا بمرور الوقت.

ما هي تكلفة Crispr؟

وفقا لتقرير نشر على مستقل، تكلفة علاجات كريسبر تتراوح من حوالي $500,000 إلى 1.5 مليون دولار.

على مدار العمر ، يمكن أن تكون الأدوية مثل Nusinersen (المستخدمة لعلاج ضمور العضلات الشوكي) أكثر تكلفة. التقديرات $750,000 في السنة الأولى تليها $375,000 لكل سنة لاحقة مدى الحياة.


شاهد الفيديو: الوصايا العشرة لمرضى الضغط المرتفع. الدكتور أمير صالح. الطب الآمن (ديسمبر 2021).