معلومات

يتلقى المريض ثاني علاج جيني كريسبر في العالم

يتلقى المريض ثاني علاج جيني كريسبر في العالم

لأول مرة في الغرب ، تم استخدام تقنية "كريسبر" لعلاج المرضى من البشر باستخدام علاج التعديل الجيني.

أول معاملة غربية باستخدام كريسبر

أعلنت شركة CRISPR Therapeutics ومقرها سويسرا و Vertex ومقرها ماساتشوستس عن تقدم في استخدام تقنية تعديل الجينات الثورية كعلاج لاضطراب في الدم ، وهي المرة الأولى التي تستخدم فيها عيادة طبية غربية مثل هذا العلاج.

أول استخدام على الإطلاق لعلاج تعديل الجينات CRISPR هو في الصين ، حيث تجري تجربة السرطان باستخدام تقنية تحرير الجينات لعلاج السرطان.

راجع أيضًا: قد تحمل البروتينات "المضادة للقرصنة" المصممة حديثًا مفتاح التعديل الجيني الآمن

أول مريض عولج بـ CTX001 ، والذي تصفه الشركة بأنه "علاج استقصائي ، ذاتي المنشأ ، CRISPR / Cas9 معدّل جينياً بالخلايا الجذعية المكونة للدم" ، لديه بيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم وتلقى العلاج كجزء من تجربة استقصائية في الجين- تحرير العلاجات في البشر.

قال سامارث كولكارني ، الرئيس التنفيذي لشركة CRISPR Therapeutics ، "لقد أحرزنا تقدمًا هائلاً مع CTX001 ويسعدنا أن نعلن أننا عالجنا أول مريض مصاب بالثلاسيميا بيتا في هذه الدراسة السريرية".

"يمثل علاج المريض الأول في هذه الدراسة معلمًا علميًا وطبياً هامًا وبداية جهودنا لتحقيق وعد علاجات كريسبر / كاس 9 كفئة جديدة من الأدوية التحويلية المحتملة لعلاج الأمراض الخطيرة."

وتقول الشركة أيضًا إنها سجلت أول مريض ليبدأ في تلقي العلاج التحقيقي لـ CTX001 لمرض فقر الدم المنجلي الحاد ومن المتوقع أن يبدأ العلاج بحلول منتصف عام 2019.

قال ديفيد ألتشولر ، نائب الرئيس التنفيذي والرئيس التنفيذي لشركة Vertex: "تعتبر ثلاسيميا بيتا ومرض فقر الدم المنجلي من الأمراض الخطيرة التي تهدد الحياة ، ونقوم بتقييم العلاج خارج الجسم الحي باستخدام CTX001 بهدف إنشاء علاج علاجي محتمل لمرة واحدة". .

"يقدم تعاوننا مع CRISPR Therapeutics نهجًا علاجيًا جديدًا ومثيرًا محتملًا يكمل استراتيجيتنا في استخدام الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأمراض الخطيرة."

الثلاسيميا بيتا ومرض فقر الدم المنجلي

بيتا ثلاسيميا هو اضطراب وراثي في ​​الدم ناتج عن طفرات في جين بيتا غلوبين ، مما يؤدي إلى انخفاض إنتاج بيتا غلوبين أو عدم إنتاجه على الإطلاق. يعتبر بيتا جلوبين مكونًا مهمًا من مكونات الهيموجلوبين ، وهو المسؤول عن نقل الأكسجين عبر الدم.

مرض الخلايا المنجلية (SCD) هو أيضًا اضطراب دم وراثي ناتج عن طفرات في جين بيتا غلوبين ، والذي ينتج هيموجلوبين غير طبيعي على شكل هلال. يمكن أن يتسبب ذلك في تصلب خلايا الدم وسد الأوعية الدموية الأصغر. يمكن أن يؤدي فقر الدم المنجلي الشديد إلى ألم حاد وتلف في الأعضاء وتقليل العمر.


شاهد الفيديو: حقائق علمية عن مرض ضمور العضلات (شهر اكتوبر 2021).